J Hepatol：口服FXR激动剂EDP-305治疗非酒精性脂肪肝病的

非酒精性脂肪性肾脏病 (NAFLD) 是一种慢性肾脏脏疾病，可进展为非酒精性脂肪腹水 (NASH)，导致很高血压风险上升和需要肾脏移植。

肾脏损伤进展过程

EDP-305 是一种抗生素法尼酯 X 特异性 (FXR) 低剂量，准备被开发计划用做用药非酒精性脂肪腹水 。本研究成果是一项随机、双盲、用药法为对照的2期临床试验，宗旨评量 EDP-305 用药非酒精性脂肪腹水患儿的、安全性和耐受性。

招募了既往经前列腺或表改进型（很高体重比率、发病糖尿病[2改进型糖尿病或糖尿病前期]、酰氨基转移酶[ALT]升很高伴肾脏脂肪>8%）发病的非很高血压的血栓的非酒精性脂肪腹水患儿，随机分至三两组，给予 EDP-305 1 mg、2.5 mg 或用药法，连续服药 12 周。主要终点是 12 由此可知 ALT 与基线相比较的最低改变，关键的次要终点是肾脏脂肪量的改变。

三两组患儿酸里毒的改变

从2018年1月初至2019年7月初，一共 134 位患儿被随机第一两组，132 位患儿被纳入评量分析。在 12 由此可知，用药法两组患儿的 ALT 较基线最低减小了-15.4 U/L，相比较之下服用 2.5 mg 和 1 mg EDP-305 的患儿的 ALT 分别减小了-27.9 U/Lp=0.049）和 -21.7U/L（p=0.304）。2.5 mg EDP-305 两组患儿的实际上肾脏脏脂肪量减少了 -7.1% (p=0.0009)，而 EDP-305 1 mg 两组的减小了 -3.3%，用药法两组的减小了 -2.4%。

最典型（≥5%）的不良事件有炎症、呕吐、呕吐、腹泻、头痛和头晕。2.5 mg、1 mg 和用药法两组分别有 50.9%、9.1% 和 4.2% 的患儿注意到炎症，2.5 mg 两组和 1 mg 两组分别有 20.8% 和 1.8% 的患儿停药。

总而言之，该研究成果得出结论，EDP-305 可显著减小非酒精性脂肪腹水患儿的酰氨基转移酶水平，支持继续在非酒精性脂肪腹水患儿里开发计划 EDP-305的应用。

原始出处：

Ratziu Vlad,Rinella Mary E,Neuschwander-Tetri Brent A et al. EDP-305 in patients with NASH: A phase II double-blind placebo-controlled dose-ranging study.[J] .J Hepatol, 2021,